Η Novartis ανακοίνωσε τα θετικά αποτελέσματα από τη κλινική μελέτη LIBERTY Φάσης IIIb, η οποία αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του erenumab (AMG 334) 140mg σε ασθενείς με επεισοδιακή ημικρανία, στους οποίους είχαν αποτύχει δύο έως τέσσερις προηγούμενες προφυλακτικές θεραπείες, εξαιτίας μειωμένης αποτελεσματικότητας ή μη ανοχής στις παρενέργειες.
Η μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο, καθώς σημαντικά περισσότεροι ασθενείς που έλαβαν erenumab εμφάνισαν μείωση κατά 50% τουλάχιστον από την αρχική τιμή των μηνιαίων ημερών με ημικρανία, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Η LIBERTY πέτυχε επίσης όλα τα δευτερεύοντα καταληκτικά της σημεία, όπως: μείωση των μηνιαίων ημερών με ημικρανία, μείωση των ημερών στις οποίες απαιτούνταν αγωγή για την οξεία φάση της ημικρανίας («θεραπεία διάσωσης»), βελτίωση των βαθμολογιών στο εργαλείο Ημερολόγιο Επίδρασης της Ημικρανίας στη Σωματική Λειτουργικότητα (MPFID), και 75% και 100% ποσοστά ανταπόκρισης (αριθμός ασθενών που παρουσίασαν τουλάχιστον 75% ή 100% μείωση των μηνιαίων ημερών με ημικρανία σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο). Τα δεδομένα ασφάλειας συνάδουν με τα αντίστοιχα προηγούμενων κλινικών μελετών για το erenumab που έχουν πραγματοποιηθεί έως σήμερα, δείχνοντας προφίλ ασφάλειας παρόμοιο με εκείνο του εικονικού φαρμάκου. Τα πλήρη δεδομένα θα παρουσιαστούν σε επερχόμενο επιστημονικό συνέδριο.
«Η κλινική μελέτη LIBERTY είναι η μοναδική Φάσης IIIb κλινική μελέτη που επιδεικνύει ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του αντι-CGRP παράγοντα σε ασθενείς οι οποίοι απέτυχαν επανειλημμένα σε άλλες προληπτικές θεραπείες», δήλωσε ο Danny Bar-Zohar, Global Head of Neuroscience Development της Novartis. «Τα αποτελέσματα προστίθενται στο ομοιογενές σύνολο στοιχείων για το erenumab από ολόκληρο το φάσμα των ασθενών με ημικρανία, από αυτούς που δοκίμασαν προφυλακτική θεραπευτική αγωγή για πρώτη φορά έως εκείνους που απέτυχαν σε πολλές θεραπείες και υποφέρουν για χρόνια. Ανυπομονούμε να καταστήσουμε το erenumab, ως την πρώτη στοχευμένη επιλογή προφύλαξης, που έχει σχεδιαστεί ειδικά για την ημικρανία, για τους ασθενείς το συντομότερο δυνατό».
Το erenumab είναι το μόνο υπό έρευνα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που έχει σχεδιαστεί ειδικά για τον αποκλεισμό του υποδοχέα του πεπτιδίου που σχετίζεται με το γονίδιο της καλσιτονίνης (CGRP), το οποίο φαίνεται να διαδραματίζει καίριο ρόλο στην ενεργοποίηση της ημικρανίας. Οι επί του παρόντος διαθέσιμες προφυλακτικές θεραπείες για την ημικρανία προέρχονται γενικά από άλλους θεραπευτικούς τομείς και συχνά συσχετίζονται με μειωμένη ανοχή και έλλειψη αποτελεσματικότητας.
Η ασφάλεια, η αποτελεσματικότητα και η ανοχή στο erenumab έχουν αξιολογηθεί σε κλινικές μελέτες στις οποίες συμμετείχαν περισσότεροι από 3.000 ασθενείς, συμπεριλαμβανομένης μιας υπό εξέλιξη ανοικτής επισήμανσης κλινικής μελέτης σε φάση επέκτασης, διάρκειας έως και πέντε ετών. Το erenumab είναι η πρώτη υπό έρευνα θεραπεία στόχευσης του μονοπατιού του CGRP που έχει λάβει έγκριση κατάθεσης φακέλου στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA). Εάν εγκριθεί, θα χορηγείται άπαξ μηνιαίως με τη χρήση συσκευής αυτοχορήγησης. Εάν δοθεί έγκριση, η Novartis και η Amgen θα κυκλοφορήσουν από κοινού το erenumab στην αγορά των Η.Π.Α. Η Amgen έχει τα αποκλειστικά δικαιώματα εμπορικής διάθεσης του φαρμάκου στην Ιαπωνία, ενώ η Novartis διατηρεί τα αποκλειστικά εμπορικά δικαιώματα στον υπόλοιπο κόσμο.
