To SPK-9001, το βασικό υποψήφιο ερευνητικό φάρμακο του προγράμματος SPK-FIX των φαρμακευτικών εταιρειών Pfizer και Spark Therapeutics, θα υποστηρίζεται από το πρόγραμμα φαρμάκων προτεραιότητας PRIME (PRIority MEdicines) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA).

Σύμφωνα με τον ΕΜΑ, σκοπός του PRIME είναι να προσφέρει περαιτέρω στήριξη σε νέες θεραπείες που βρίσκονται στο στάδιο της ανάπτυξης, «οι οποίες ενδεχομένως να προσφέρουν σημαντικά θεραπευτικά πλεονεκτήματα σε σχέση με υπάρχουσες θεραπείες ή να ωφελήσουν ασθενείς που δεν έχουν άλλες θεραπευτικές επιλογές», όπως χαρακτηριστικά αναφέρει.

«Είμαστε ιδιαίτερα ικανοποιημένοι που το ερευνητικό φάρμακο SPK-9001 εντάχθηκε στο πρόγραμμα PRIME, γεγονός που αναμένεται να επισπεύσει τη διάθεση αυτής της δυνητικής γονιδιακής θεραπείας σε Ευρωπαίους ασθενείς με Αιμορροφιλία Β», ανέφερε ο Jeffrey D. Marrazzo, Διευθύνων Σύμβουλος της Spark Therapeutics. «Η δέσμευση του ΕΜΑ για την επίσπευση των θεραπειών σε ασθενείς που δεν καλύπτονται από τις υπάρχουσες επιλογές χαίρει της εκτίμησής μας και ανυπομονούμε να συνεχίσουμε τη συνεργασία μας αναφορικά με το SPK-9001».

Το SPK-9001 είναι ένα ερευνητικό φάρμακο για την Αιμορροφιλία Β, το οποίο αξιολογείται επί του παρόντος ως πιθανή εφάπαξ θεραπεία στο πλαίσιο μελέτης Φάσης Ι/ΙΙ που βρίσκεται υπό εξέλιξη. Το πρόγραμμα PRIME ενισχύει την αλληλεπίδραση και παρέχει κανάλια πρώιμης επικοινωνίας με εταιρείες που αναπτύσσουν ελπιδοφόρα φάρμακα, με στόχο τη βελτιστοποίηση των αναπτυξιακών σχεδίων και την επιτάχυνση της αξιολόγησης, ώστε τα φάρμακα αυτά να φτάνουν στους ασθενείς νωρίτερα.

Το SPK-9001 τον Σεπτέμβριο του 2015 έλαβε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) το χαρακτηρισμό «Ορφανό Φάρμακο» και τον Ιούλιο του 2016 έλαβε τον χαρακτηρισμό «Πρωτοποριακή Θεραπεία».